苦于内卷的创新药，或将迎来更加严格的临床试验监管。

7月27日，国家药监局药审中心连发三份文件，剑指创新药临床试验全过程。三份文件分别从药物临床试验设计、药物临床试验实施和药物获益——风险评估多个角度进行指导，对药企而言堪称保姆级攻略。

值得一提的是，文件明确应选择对于受试者最佳且可及的对照，避免将次优治疗作为对照。对照药物选择一直是临床药物对照试验的关键点，合适的对照药甚至能决定试验的成败。

于药企而言，对照从来不是问题，关键是与什么样的药物对照。当创新药的临床标准成为最佳且可及，一部分创新药命运或将就此折戟，临床试验成功率和试验效率或将大大下降。

此外，文件强调临床试验中的对照组选择应充分保障受试者权益。若在临床试验开展过程中，目标适应症的标准治疗发生变化，应及时告知受试者，保障受试者充分了解其它可选择的治疗手段，并保障患者自主选择是否退出试验的权利。

要知道，创新药临床试验一般较为漫长，虽寥寥几句却对临床试验的前瞻性提出了更高的要求。短时间内对药企来说是个挑战，放在更长的时间维度上，前瞻性地选择对照组——进而避免临床试验成果的产出与治疗标准的变化产生较大偏差，提升新药发布的成功率。

这份文件力度、影响度虽不及当年的“722” ，但也加速创新药的洗牌，让药物研发真正做到以患者为中心成人版快手app。

重塑临床试验

时针拨回至2023年6月初，某知名教授在论坛犀利指出，有的医院一年接数百项临床试验，但医生却只是挂名，将研究工作交给临床研究协调员。 “临床研究协调员都是小孩们，大专生或者本科生，都没有受过严格的培训，怎么知道临床研究怎么做？”

临床试验的不规范性，也埋下了安全隐患的种子。几天后，网传北京某三甲医院药物临床试验中，一位临床研究协调员登录助理研究者系统账号，为受试者开出了10倍量的激素药物，导致出现严重事故。

乱象丛生的临床试验，加剧了创新药研发的不确定性。纵观药物研发全过程，临床试验设计无疑是其中首要环节。

上海医药临床研究中心前副主任许俊才曾撰文指出， “临床试验的核心是建立在研究者科学的医学判断上的，这些观察和发现是临床试验中最重要的原始数据。如果这些数据的原始输出，并非来自专业的研究者，临床试验最终会只注重于流程而忽略了科学的本质。”

文件则对患者体验数据进行了规范。药企收集患者体验数据的研究，即收集所有由患者、患者的家属、监护者、看护者提供的对疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等信息。

本质上，这是创新药研发“以患者为中心”的践行。也就是说研究者不能只把关注点放在单一结果，同时还要更多关注患者感受、功能状态、生存状态等体验数据和治疗需求，并采用临床结局评估工具进行有效性评估。

“在评价药物对于患者生存时长等客观指标的改善时，可以将客观指标与同样重要的临床结局评估终点同时作为共同主要终点或复合终点。”文件指出，对于需要长期使用的药物，当同类产品对客观指标的改善相似时，临床结局评估可以为评估整体获益提供更多依据。

此外，CDE亦从临床试验场景选择、安全性监测和报告以及远程监察等多个方面做出了要求，提升了临床试验的科学性与规范性。

放眼全球， “以患者为中心”是当前各国药品监管机构积极探索的领域，新规的发布意味着CDE正在积极与国际接轨，也对我国创新药临床试验提出了全新考验。

无论是“First-in-class”类的新药还是“me-too”类药物，其研发的最终目标都应该是让患者以最小的风险获得最大的治疗获益，这就需要所有创新药企加快自我革新的脚步，造福人类的同时实现企业的真正繁荣。